针对小血管病相关 NOTCH3 突变体的半胱氨酸反应性缓解剂

这项脑血管研究为何重要

脑小血管病是中风和痴呆的主要原因之一，但许多遗传性形式尚无有效治疗。其中一种称为 CADASIL 的疾病，由脑部微小动脉壁中单一蛋白的改变驱动，导致数十年渐进性损伤。本研究探讨某些小型类药物化合物是否能将该异常蛋白引导回更健康的构象，暗示一种可能减缓或预防携带高风险基因变体者发病的新途径。

引用: Cartee, N.M.P., Zhang, X., Lee, S.J. et al. Cysteine-reactive mitigators of small vessel disease-related NOTCH3 mutants. Sci Rep 16, 14300 (2026). https://doi.org/10.1038/s41598-026-45103-1

关键词: CADASIL, NOTCH3 突变, 小血管病, 以半胱氨酸为靶的药物, 蛋白质错误折叠