在使用移植后环磷酰胺且未进行T细胞去除的半相合移植中，外周血干细胞与骨髓移植物用于处于首次完全缓解期的继发性急性髓性白血病患者的比较：来自ALWP/EBMT的研究

这项研究对患者为何重要

对许多年长患者而言，继发性急性髓性白血病是一种危及生命的血液恶性肿瘤，常在多年血液疾病或化疗后出现。长期控制的唯一机会通常是干细胞移植，但许多患者找不到完全配型的供者。本研究提出一个直接影响真实患者与移植中心的实用问题：在使用半相合家庭供者并采用现代药物策略控制移植相关副作用的情况下，供者细胞是来自外周血还是骨髓，会影响结局吗？

两种采集救命细胞的方法

医生可通过两种主要途径从供者获得造血干细胞。一种是骨髓，从供者髋骨处在麻醉下采集；另一种是外周血干细胞，先给供者短期药物刺激使干细胞从骨髓进入血液，再从血液中采集。两种来源都能重建患者的血液系统，但在便利性、免疫细胞构成以及并发症风险（如移植物抗宿主病——供者细胞攻击患者组织）方面存在差异。对于通常年纪较大且身体脆弱的继发性急性髓性白血病患者，选择更安全、更有效的方案尤为重要。

一项大规模真实世界比较

研究人员利用欧洲血液与骨髓移植学会登记库，回顾了2010年至2021年间接受半相合家庭供者首次移植的554例继发性急性髓性白血病成年患者。所有患者在移植时均处于首次完全缓解期，并且移植后都接受了相同的关键药物策略：高剂量环磷酰胺，以抑制有害的免疫反应。其中418例接受了外周血干细胞，136例接受了骨髓。除在年龄和化疗强度上存在一些差异外，两组在疾病风险与总体健康状况方面大体可比。

移植后发生了什么

研究团队追踪了血象恢复的速度、癌症复发的频率、非复发相关死亡以及移植后两年的生存情况，也评估了急性与慢性移植物抗宿主病的发生。外周血与骨髓的表现非常相似。白细胞与血小板恢复的发生率与时间接近，白血病复发的概率相当。移植后两年总体生存率在两组均约为59%，无白血病生存率略高于50%。严重并发症如致命感染或器官损伤的发生率也相当。

影响结局的其他因素

尽管干细胞来源并未改变总体结局，其他因素对结果有显著影响。性能状态较差或合并其他疾病负担较重的患者更可能死于非复发原因，且总体与无白血病生存更差。年龄较大同样增加非复发死亡和慢性移植物抗宿主病的风险。不利的染色体学特征会提高复发风险并缩短生存。女性供者对男性受者以及较高年龄与更多慢性移植物抗宿主病相关，这一关联与干细胞来源无关。

这对患者和医生意味着什么

对于接受半相合家庭供者移植并在移植后用环磷酰胺的继发性急性髓性白血病成人患者，这项研究表明外周血干细胞和骨髓都是同样有效的选择。主要移植结局，包括生存和复发风险，两种移植物本质上没有差别。这意味着医生在决定时可以更多地考虑实际因素，如供者的舒适度、采集物流和中心经验，同时将注意力放在真正影响结果的因素上，例如患者的总体功能状况、合并症及疾病生物学。

引用: Nagler, A., Swoboda, R., Ferhat, AT. et al. Peripheral blood stem cells versus bone marrow graft for non-T-depleted haploidentical transplantation with post-transplant cyclophosphamide in patients with secondary acute myeloid leukemia in first complete remission: A study from the ALWP/EBMT. Bone Marrow Transplant 61, 559–568 (2026). https://doi.org/10.1038/s41409-026-02823-2

关键词: 干细胞移植, 继发性急性髓性白血病, 半相合供者, 外周血干细胞, 骨髓移植物