Cellules souches périphériques versus greffe de moelle osseuse pour une transplantation haplo-identique non T-déplétée avec cyclophosphamide post-greffe chez des patients atteints de leucémie aiguë myéloblastique secondaire en première rémission complète : une étude de l’ALWP/EBMT

Pourquoi cette recherche importe pour les patients

Pour de nombreux adultes plus âgés, la leucémie aiguë myéloblastique secondaire est un cancer du sang potentiellement mortel qui survient souvent après des années d’autres troubles sanguins ou après une chimiothérapie. La seule chance de contrôle à long terme est généralement une transplantation de cellules souches, mais beaucoup de patients n’ont pas de donneur parfaitement compatible. Cette étude pose une question pratique qui concerne directement des personnes et des centres de transplantation dans le monde entier : lorsqu’on utilise un donneur familial à demi compatible et une stratégie médicamenteuse moderne pour limiter les effets indésirables, importe-t-il que les médecins prélèvent les cellules souches dans le sang périphérique ou dans la moelle osseuse ?

Deux façons de prélever des cellules qui sauvent des vies

Les médecins peuvent obtenir des cellules souches hématopoïétiques d’un donneur de deux manières principales. L’une est la moelle osseuse, prélevée au niveau des os iliaques sous anesthésie. L’autre est les cellules souches périphériques, collectées dans le sang après que le donneur a reçu un court schéma médicamenteux qui incite les cellules à quitter la moelle. Les deux sources peuvent reconstruire le système sanguin du patient, mais elles diffèrent par leur commodité, la composition en cellules immunitaires et le risque de complications comme la maladie du greffon contre l’hôte, où les cellules du donneur attaquent les tissus du receveur. Chez les personnes atteintes de leucémie aiguë myéloblastique secondaire, souvent plus âgées et fragiles, choisir l’option la plus sûre et la plus efficace est particulièrement important.

Une large comparaison en conditions réelles

Les chercheurs ont exploité le registre de la Société européenne de transplantation de sang et de moelle (EBMT) pour analyser 554 adultes atteints de leucémie aiguë myéloblastique secondaire ayant reçu une première greffe d’un donneur familial haplo-identique entre 2010 et 2021. Tous les patients étaient en première rémission complète au moment de la greffe et ont tous reçu la même stratégie clé après la transplantation : des doses élevées de cyclophosphamide, qui aident à contenir les réactions immunitaires délétères. Parmi eux, 418 ont reçu des cellules souches périphériques et 136 ont reçu de la moelle osseuse. Hormis quelques différences d’âge et d’intensité de chimiothérapie, les deux groupes étaient globalement semblables en termes de risque de la maladie et d’état de santé général.

Ce qui s’est passé après la greffe

L’équipe a suivi la vitesse de récupération des chiffres sanguins, la fréquence des rechutes, les décès non liés à la rechute et la survie à deux ans après la greffe. Ils ont également mesuré la maladie du greffon contre l’hôte aiguë et chronique. Les cellules périphériques et la moelle ont présenté des performances remarquablement proches. Les taux et le timing de récupération des globules blancs et des plaquettes étaient similaires, tout comme les probabilités de rechute leucémique. Deux ans après la greffe, la survie globale tournait autour de 59 % dans les deux groupes, et la survie sans leucémie était juste au‑dessus de 50 %. Les complications graves comme les infections mortelles ou les atteintes d’organe survenaient à des taux comparables.

D’autres facteurs qui ont influencé les résultats

Si le choix de la source des cellules souches n’a pas modifié le tableau d’ensemble, d’autres éléments l’ont clairement fait. Les patients ayant un statut fonctionnel plus bas ou une charge plus importante de comorbidités étaient plus susceptibles de décéder pour des causes non liées à la rechute et présentaient une survie globale et une survie sans leucémie plus mauvaises. L’âge avancé augmentait aussi le risque de décès non lié à la rechute et de maladie du greffon contre l’hôte chronique. Des anomalies chromosomiques défavorables dans les cellules leucémiques élevaient le risque de rechute et réduisaient la survie. Le fait d’avoir une donneuse femme pour un patient homme et l’âge avancé étaient associés à davantage de maladie du greffon contre l’hôte chronique, indépendamment de la provenance des cellules souches (sang ou moelle).

Ce que cela signifie pour les patients et les médecins

Pour les adultes atteints de leucémie aiguë myéloblastique secondaire recevant une greffe familiale haplo-identique avec cyclophosphamide post‑greffe, cette étude suggère que les cellules souches périphériques et la moelle osseuse sont des choix également valables. Les principaux résultats de la transplantation, y compris la survie et le risque de rechute, étaient essentiellement identiques pour les deux types de greffon. Cela signifie que les médecins peuvent fonder leur décision sur des considérations pratiques telles que le confort du donneur, la logistique du prélèvement et l’expérience du centre, tout en concentrant l’attention sur les facteurs qui influent réellement sur les résultats, comme la forme physique générale, les comorbidités et la biologie de la maladie.

Citation: Nagler, A., Swoboda, R., Ferhat, AT. et al. Peripheral blood stem cells versus bone marrow graft for non-T-depleted haploidentical transplantation with post-transplant cyclophosphamide in patients with secondary acute myeloid leukemia in first complete remission: A study from the ALWP/EBMT. Bone Marrow Transplant 61, 559–568 (2026). https://doi.org/10.1038/s41409-026-02823-2

Mots-clés: transplantation de cellules souches, leucémie aiguë myéloblastique secondaire, donneur haplo-identique, cellules souches périphériques, greffon de moelle osseuse