Секьюритизация как способ оплаты клеточных и генных терапий для орфанных заболеваний: моделирование

Почему так трудно платить за прорывные лекарства

Представьте одноразовое медицинское вмешательство, которое способно существенно улучшить или даже спасти жизнь ребёнка, но стоит более миллиона долларов. В этом и заключается как обещание, так и проблема современных клеточных и генных терапий. В этой статье рассматривается новый способ финансирования таких методов лечения, чтобы пациенты могли получить доступ, системы здравоохранения могли позволить их себе, а разработчики лекарств сохраняли сильную мотивацию к инновациям.

Крупные излечения, ещё крупнее счета

Новые генные и клеточные терапии для редких, часто смертельных заболеваний могут давать десятки дополнительных лет здоровой жизни по сравнению со старыми препаратами. При этом их стоимость обычно требуется единовременно, крупным платежом. Это приводит к несоответствию: деньги расходуются сразу, тогда как лечебный эффект развивается годами. Поскольку долгосрочные результаты остаются неопределёнными — клинические испытания часто охватывают небольшие группы пациентов и продолжаются лишь несколько лет — страховщики рискуют переплатить, если терапия окажется менее эффективной, чем ожидалось. В странах, где люди часто меняют страховые планы, первый страховщик может оплатить полную стоимость, а последующие страховщики получат долгосрочную экономию, что создаёт мощный стимул для отказа в покрытии.

Преобразование одного большого чека в множество мелких

Частичным решением, уже используемым на практике, является аннуитет с оплатой по результатам: страховщик выплачивает производителю лекарства ежегодные суммы и только пока пациент продолжает соответствовать согласованным показателям здоровья. Современные версии таких контрактов обычно длится около пяти лет, что помогает распределить расходы, но всё ещё оставляет большие вопросы о том, что происходит после этого периода. Авторы предлагают гораздо более длительный вариант: 30‑летний план с оплатой по результатам, при котором страховщик выплачивает умеренную ежегодную сумму только пока пациент жив и получает пользу. В такой схеме график выплат зеркально отражает график получения здоровья, что значительно снижает шанс того, что плательщики заплатят много за терапию, которая в итоге не оправдает ожиданий.

От медицинских счетов к обращаемым активам

Долгосрочные планы платежей, однако, порождают новую проблему для производителей лекарств: они откладывают выручку на десятилетия. Чтобы решить эту проблему, авторы заимствуют инструмент из области финансов — секьюритизацию. Вместо того чтобы сохранять право на эти длительные потоки небольших платежей, компания объединяет много таких контрактов и продаёт большую часть будущих прав на платежи инвесторам в форме «ценных бумаг, обеспеченных излечением». Инвесторы платят компании авансом, а затем получают ежегодные платежи пациентов со временем. Пул платежей разделяется на более безопасные и более рискованные части: старшие облигации, которые получают выплаты первыми при более низкой доходности; младшие облигации с чуть большим риском и доходностью; и доля капитала, которая первой несёт убытки, но может получить наибольшую прибыль, если пациенты покажут лучшие результаты, чем ожидалось.

Проверка идеи на реальной генной терапии

Чтобы оценить, может ли такая структура работать, авторы смоделировали её на примере Золгенсмы — генной терапии для младенцев со спинальной мышечной атрофией. Они моделируют 500 леченных детей и прогоняют тысячи симулированных сценариев будущего при разных предположениях о продолжительности жизни после лечения. В рамках их 30‑летнего плана страховщики в среднем платят примерно столько же, сколько сегодня, но только пока терапия продолжает помогать. При добавлении ценных бумаг, обеспеченных излечением, инвесторы, покупающие более безопасные транши облигаций, сталкиваются с очень низкой вероятностью потерь, тогда как производитель может получить от 50% до более чем 80% ожидаемой выручки авансом, в зависимости от оценки доли капитала. Если результаты окажутся лучше предположенных, компания выиграет через долю капитала; если хуже — инвесторы в более безопасных траншах останутся в основном защищёнными.

Что это значит для пациентов и систем здравоохранения

Для плательщиков, особенно для государственных систем, покрывающих людей в течение многих лет, долгосрочные выплаты по результатам резко снижают риск переплаты за разочаровывающие терапии и упрощают оценку ценности. Даже если терапия окажется лучше ожиданий и общие выплаты возрастут, они будут привязаны к реальным, наблюдаемым улучшениям здоровья, а не к оптимистичным обещаниям. Для разработчиков лекарств секьюритизация восстанавливает большую часть авансовой выручки, которую они потеряли бы при растяжении выплат на десятилетия, сохраняя стимулы к исследованиям. Для инвесторов объединённые и структурированные потоки платежей могут предложить новый диверсифицированный актив с предсказуемой доходностью. Подход особенно применим к редким моногенным заболеваниям, где конкуренция со стороны более дешёвых последующих препаратов маловероятна.

Приближение будущих излечений к реальности

Авторы заключают, что оплата генных и клеточных терапий исключительно крупными единовременными чеками неустойчива, если общество хочет сочетать широкий доступ и постоянные инновации. Сочетая долгосрочные платежи по результатам с финансовыми инструментами, которые превращают эти будущие поступления в аванс, ценные бумаги, обеспеченные излечением, могут более справедливо распределять риски между пациентами, плательщиками, производителями и инвесторами. Хотя эта схема не решает отдельный вопрос о том, насколько высокими должны быть цены, она предлагает практичный способ согласовать денежные потоки с реальными результатами, помогая системам здравоохранения позволить себе изменяющие жизнь терапии для людей с редкими заболеваниями.

Цитирование: Lu, J.M., Cherla, A.J., Carter, A.W. et al. Securitization as a means to pay for cell and gene therapies for orphan diseases: a simulation study. Gene Ther 33, 138–143 (2026). https://doi.org/10.1038/s41434-026-00604-6

Ключевые слова: финансирование генной терапии, орфанные заболевания, аннуитеты с оплатой по результатам, секьюритизация, Золгенсма