Securitização como meio de pagar terapias celulares e gênicas para doenças órfãs: um estudo de simulação

Por que é tão difícil pagar por curas revolucionárias

Imagine um tratamento médico único que pode melhorar dramaticamente ou até salvar a vida de uma criança, mas que tem um preço superior a um milhão de dólares. Essa é a promessa — e o problema — das atuais terapias celulares e gênicas. Este artigo explora uma nova forma de pagar por esses tratamentos para que pacientes tenham acesso, os sistemas de saúde possam arcar com os custos e os desenvolvedores de medicamentos mantenham incentivos fortes para continuar inovando.

Grandes curas, contas ainda maiores

Novas terapias gênicas e celulares para doenças raras e muitas vezes fatais podem oferecer décadas de vida saudável adicional em comparação com medicamentos antigos. Ainda assim, seu custo costuma ser cobrado como um único pagamento inicial enorme. Isso cria um descompasso: o dinheiro é gasto de uma só vez, enquanto os benefícios à saúde se desdobram lentamente ao longo de muitos anos. Como os resultados de longo prazo ainda são incertos — ensaios clínicos muitas vezes acompanham apenas pequenos grupos de pacientes por alguns anos —, os seguradores correm o risco de pagar demais se a terapia não funcionar tão bem quanto o esperado. Em países onde as pessoas trocam frequentemente de plano de saúde, o primeiro segurador pode arcar com o custo total enquanto outros seguradores aproveitam as economias de longo prazo, dando aos planos um forte motivo para recusar a cobertura.

Transformando um grande cheque em muitos pequenos

Uma solução parcial já usada na prática é a anuidade baseada em desempenho, onde o segurador paga à farmacêutica em parcelas anuais, e apenas enquanto o paciente continua a cumprir metas de saúde acordadas. Versões atuais desses contratos tipicamente duram cerca de cinco anos, o que ajuda a diluir os custos, mas ainda deixa grandes dúvidas sobre o que ocorre depois desse período. Os autores propõem uma versão muito mais longa: um plano de 30 anos, baseado em desempenho, no qual o segurador paga um valor anual modesto somente enquanto o paciente estiver vivo e se beneficiando. Nesse arranjo, a temporalidade dos pagamentos espelha a dos ganhos de saúde, reduzindo substancialmente a probabilidade de que os pagadores acabem pagando muito por um tratamento que, no fim, tem desempenho inferior ao esperado.

Das contas médicas a ativos negociáveis

Planos de pagamento de longo prazo, contudo, criam um novo problema para os fabricantes de medicamentos: eles adiam a receita por décadas. Para resolver isso, os autores emprestam uma ferramenta das finanças chamada securitização. Em vez de manter o direito sobre essas longas séries de pequenos pagamentos, a farmacêutica reuniria muitos desses contratos e venderia a maior parte dos direitos de pagamento futuros a investidores na forma de "títulos lastreados em curas". Investidores pagam à empresa antecipadamente e, depois, recebem as parcelas anuais dos pacientes ao longo do tempo. O conjunto de pagamentos é fatiado em partes mais seguras e mais arriscadas: títulos seniores que são pagos primeiro com retornos mais baixos, títulos subordinados com risco e recompensa ligeiramente maiores, e uma fatia de capital que absorve perdas primeiro, mas pode ganhar mais caso os pacientes tenham resultados melhores do que o esperado.

Testando a ideia com uma terapia gênica do mundo real

Para avaliar se essa estrutura poderia funcionar, os autores a simulam usando Zolgensma, uma terapia gênica para lactentes com atrofia muscular espinhal. Eles modelam 500 crianças tratadas e executam milhares de futuros simulados sob diferentes suposições sobre quanto tempo os pacientes vivem após o tratamento. No seu plano de 30 anos, os seguradores pagam, em média, aproximadamente o mesmo que hoje, mas apenas enquanto a terapia continuar a ajudar. Ao adicionar títulos lastreados em curas, investidores que compram as fatias mais seguras dos títulos enfrentam chances muito baixas de perda, enquanto a farmacêutica pode receber de 50% a mais de 80% de sua receita esperada antecipadamente, dependendo de como a parcela de capital é precificada. Se os resultados forem melhores do que os assumidos, a empresa se beneficia por meio da fatia de capital; se os resultados forem piores, os investidores nas tranches mais seguras permanecem amplamente protegidos.

O que isso significa para pacientes e sistemas de saúde

Para os pagadores, especialmente sistemas públicos que cobrem as pessoas por muitos anos, pagamentos de longo prazo baseados em desempenho reduzem fortemente o risco de pagar em excesso por terapias decepcionantes e tornam mais fácil avaliar o valor. Mesmo se uma terapia funcionar melhor do que o esperado e os pagamentos totais aumentarem, eles estarão vinculados a benefícios de saúde reais e observados, em vez de promessas otimistas. Para os desenvolvedores de medicamentos, a securitização restaura grande parte da receita antecipada que perderiam ao diluir pagamentos por décadas, mantendo fortes incentivos à pesquisa. Para investidores, fluxos de pagamento agrupados e estruturados podem oferecer um novo ativo diversificado com retornos previsíveis. A abordagem é especialmente adequada a doenças raras monogênicas, onde a concorrência de medicamentos subsequentes de preço inferior é improvável.

Tornando curas futuras mais acessíveis

O artigo conclui que pagar por terapias gênicas e celulares apenas com grandes pagamentos iniciais não é sustentável se a sociedade quiser tanto amplo acesso quanto inovação contínua. Ao combinar planos de pagamento de longo prazo baseados em resultados com ferramentas financeiras que convertem esses pagamentos futuros em financiamento antecipado, títulos lastreados em curas poderiam distribuir o risco de forma mais justa entre pacientes, pagadores, fabricantes de medicamentos e investidores. Embora esse arcabouço não resolva a questão separada de quão altos os preços deveriam ser, ele oferece uma maneira prática de alinhar os fluxos de dinheiro com resultados no mundo real, ajudando sistemas de saúde a custear terapias que mudam vidas de pessoas com doenças raras.

Citação: Lu, J.M., Cherla, A.J., Carter, A.W. et al. Securitization as a means to pay for cell and gene therapies for orphan diseases: a simulation study. Gene Ther 33, 138–143 (2026). https://doi.org/10.1038/s41434-026-00604-6

Palavras-chave: financiamento de terapia gênica, doenças órfãs, anuidades baseadas em desempenho, securitização, Zolgensma