Versekeringsstructurering als middel om cel- en gentherapieën voor weesziekten te betalen: een simulatiestudie

Waarom het zo moeilijk is om voor doorbraken te betalen

Stel je een eenmalige medische behandeling voor die iemands leven dramatisch kan verbeteren of zelfs redden, maar die meer dan een miljoen dollar kost. Dat is zowel de belofte als het probleem van hedendaagse cel- en gentherapieën. Dit artikel onderzoekt een nieuwe manier om voor zulke behandelingen te betalen, zodat patiënten toegang krijgen, zorgstelsels ze kunnen betalen en geneesmiddelenontwikkelaars toch sterke prikkels behouden om te blijven innoveren.

Grote cures, nog grotere rekeningen

Nieuwe gen- en celtherapieën voor zeldzame, vaak dodelijke ziekten kunnen tientallen jaren aan gezonde levenswinst bieden vergeleken met oudere behandelingen. Toch wordt hun kostprijs meestal als één enorme eenmalige betaling in rekening gebracht. Dat schept een mismatch: het geld wordt in één keer uitgegeven, terwijl de gezondheidswinst zich langzaam over vele jaren ontvouwt. Omdat de langetermijnresultaten nog onzeker zijn—klinische trials volgen vaak slechts kleine patiëntengroepen enkele jaren—lopen verzekeraars het risico te veel te betalen als een therapie niet zo goed werkt als gehoopt. In landen waar mensen vaak van verzekeraar wisselen, kan de eerste verzekeraar de volledige kosten dragen terwijl latere verzekeraars van de langetermijnbesparingen profiteren, waardoor polissen een sterke prikkel hebben om dekking te weigeren.

Van één grote cheque naar veel kleine betalingen

Een gedeeltelijke oplossing die al in de praktijk wordt gebruikt is de prestatiegebonden lijfrente, waarbij de verzekeraar de geneesmiddelenproducent in jaarlijkse termijnen betaalt en alleen zolang de patiënt aan afgesproken gezondheidsdoelen voldoet. Huidige versies van deze contracten duren meestal zo'n vijf jaar, wat helpt om de kosten te spreiden maar nog steeds grote vragen laat over wat daarna gebeurt. De auteurs stellen een veel langere variant voor: een 30-jarig prestatiegebonden plan waarin de verzekeraar een bescheiden jaarlijkse betaling doet, alleen zolang de patiënt leeft en ervan profiteert. In dit model weerspiegelt de timing van betalingen de timing van gezondheidswinst, waardoor de kans dat betalers veel betalen voor een uiteindelijk teleurstellende therapie sterk afneemt.

Van medische rekeningen naar verhandelbare activa

Langlopende betalingsplannen brengen echter een nieuw probleem voor farmaceutische bedrijven met zich mee: zij verschuiven inkomsten over decennia. Om dit op te lossen lenen de auteurs een instrument uit de financiële wereld dat securitisatie heet. In plaats van zelf het recht op die lange stroom van kleine betalingen te houden, zou het bedrijf veel van deze contracten samenvoegen en het merendeel van de toekomstige betalingsrechten aan investeerders verkopen in de vorm van "cure-backed securities". Investeerders betalen het bedrijf vooraf en ontvangen vervolgens in de loop van de tijd de jaarlijkse termijnen van de patiënten. De betalingspool wordt in veiligere en risicovollere stukken gesneden: senior-obligaties die als eerste worden betaald met lagere rendementen, junior-obligaties met iets hoger risico en rendement, en een aandelenlaag die eerst verliezen opvraagt maar het meest kan profiteren als de patiënten het beter doen dan verwacht.

Het idee testen met een echte gentherapie

Om te beoordelen of deze structuur zou kunnen werken, simuleren de auteurs het met Zolgensma, een gentherapie voor zuigelingen met spinale musculaire atrofie. Ze modelleren 500 behandelde kinderen en voeren duizenden gesimuleerde toekomsten uit onder verschillende veronderstellingen over hoe lang patiënten na behandeling leven. Onder hun 30-jarige plan betalen verzekeraars gemiddeld ongeveer hetzelfde als nu, maar alleen zolang de therapie blijft helpen. Wanneer zij cure-backed securities toevoegen, lopen investeerders die de veiligere obligatietranchen kopen zeer geringe kans op verlies, terwijl het geneesmiddelenbedrijf 50% tot meer dan 80% van de verwachte opbrengst vooraf kan ontvangen, afhankelijk van hoe de aandelenpositie wordt geprijsd. Als de uitkomsten beter zijn dan aangenomen, profiteert het bedrijf via de aandelenlaag; als uitkomsten slechter zijn, blijven beleggers in de veiligere tranches grotendeels beschermd.

Wat dit betekent voor patiënten en zorgstelsels

Voor betalers, vooral publieke stelsels die mensen jaren dekken, verminderen langlopende prestatiegebonden betalingen het risico fors dat er te veel wordt betaald voor teleurstellende therapieën en maken ze het eenvoudiger om waarde te beoordelen. Zelfs als een therapie beter werkt dan verwacht en de totale betalingen stijgen, zijn ze gekoppeld aan reële, geobserveerde gezondheidswinst in plaats van optimistische beloften. Voor geneesmiddelenontwikkelaars herstelt securitisatie een groot deel van de voorafgaande inkomsten die ze anders zouden verliezen door betalingen over decennia te spreiden, waardoor de onderzoeksprikkels sterk blijven. Voor investeerders kunnen gebundelde en gestructureerde betalingsstromen een nieuwe, gediversifieerde activaklasse met voorspelbare opbrengsten bieden. De aanpak is bijzonder geschikt voor zeldzame monogene ziekten waar concurrentie van goedkoper opvolgmateriaal onwaarschijnlijk is.

Toekomstige cures binnen bereik brengen

Het artikel concludeert dat het uitsluitend betalen van gen- en celtherapieën met grote voorafgaande cheques niet houdbaar is als de maatschappij zowel brede toegang als voortdurende innovatie wil. Door langlopende, op uitkomst gebaseerde betalingsplannen te combineren met financiële instrumenten die die toekomstige betalingen in onmiddellijke financiering omzetten, zouden cure-backed securities het risico eerlijker kunnen verdelen tussen patiënten, betalers, geneesmiddelenmakers en investeerders. Hoewel dit kader de aparte vraag naar hoe hoog prijzen zouden moeten zijn niet oplost, biedt het een praktische manier om geldstromen af te stemmen op reële resultaten en helpt het zorgstelsels levensveranderende therapieën voor mensen met zeldzame ziekten betaalbaar te houden.

Bronvermelding: Lu, J.M., Cherla, A.J., Carter, A.W. et al. Securitization as a means to pay for cell and gene therapies for orphan diseases: a simulation study. Gene Ther 33, 138–143 (2026). https://doi.org/10.1038/s41434-026-00604-6

Trefwoorden: financiering van gentherapie, weesziekten, prestatiegebonden lijfrentes, versekeringsstructurering, Zolgensma