Verbriefung als Mittel zur Bezahlung von Zell- und Gentherapien für seltene Krankheiten: eine Simulationsstudie

Warum es so schwer ist, für bahnbrechende Heilungen zu zahlen

Stellen Sie sich eine einmalige medizinische Behandlung vor, die das Leben eines Kindes dramatisch verbessern oder sogar retten könnte, aber einen Preis von über einer Million Dollar hat. Das ist das Versprechen – und das Problem – der heutigen Zell- und Gentherapien. Dieser Artikel untersucht einen neuen Weg, solche Behandlungen zu finanzieren, sodass Patientinnen und Patienten Zugang erhalten, Gesundheitssysteme sie sich leisten können und Arzneimittelhersteller weiterhin starke Anreize zur Innovation haben.

Große Heilungen, noch größere Rechnungen

Neue Gen- und Zelltherapien für seltene, oft tödlich verlaufende Krankheiten können im Vergleich zu älteren Medikamenten Jahrzehnte zusätzlicher gesunder Lebenszeit bieten. Ihr Preis wird jedoch meist als eine einzelne, enorme Einmalzahlung verlangt. Das führt zu einer Diskrepanz: Das Geld wird auf einen Schlag ausgegeben, während sich die gesundheitlichen Vorteile erst langsam über viele Jahre entfalten. Da langfristige Ergebnisse noch unsicher sind – klinische Studien verfolgen oft nur kleine Patientengruppen über wenige Jahre – laufen Versicherer Gefahr, zu viel zu bezahlen, falls eine Therapie nicht so gut wirkt wie erhofft. In Ländern, in denen Menschen häufig ihren Versicherer wechseln, kann der erste Versicherer die volle Kosten tragen, während andere Versicherer langfristig von Einsparungen profitieren, was Plänen einen starken Anreiz gibt, die Übernahme zu verweigern.

Aus einem großen Scheck viele kleine machen

Eine bereits eingesetzte Teil­lösung sind leistungsabhängige Annuitäten, bei denen der Versicherer die Arzneimittel­firma in jährlichen Raten zahlt und nur so lange, wie der Patient vereinbarte Gesundheitsziele erreicht. Aktuelle Varianten dieser Verträge laufen typischerweise etwa fünf Jahre, was die Kosten streckt, aber weiterhin Fragen offenlässt, was danach passiert. Die Autorinnen und Autoren schlagen eine deutlich längere Version vor: einen 30‑jährigen, leistungsabhängigen Plan, bei dem der Versicherer nur eine bescheidene Jahresrate zahlt, solange der Patient lebt und profitiert. In diesem Modell spiegeln die Zahlungszeitpunkte die Entstehung der Gesundheitsgewinne wider, wodurch die Wahrscheinlichkeit, dass Kostenträger für eine letztlich mangelhaft wirksame Behandlung viel zahlen, erheblich sinkt.

Von Arztrechnungen zu handelbaren Vermögenswerten

Langfristige Zahlungspläne bringen jedoch ein neues Problem für Pharmahersteller: Sie verschieben Einnahmen über Jahrzehnte. Um das zu lösen, greifen die Autorinnen und Autoren auf ein Finanzinstrument zurück, die Verbriefung. Anstatt selbst die Rechte an diesen langen Zahlungsströmen zu halten, würde das Pharmaunternehmen viele dieser Verträge bündeln und den Großteil der künftigen Zahlungsansprüche in Form von »cure‑backed securities« an Investoren verkaufen. Investoren zahlen dem Unternehmen sofort, erhalten dafür im Zeitverlauf die jährlichen Raten der Patienten. Der Zahlungsstrom wird in sicherere und riskantere Teile zerlegt: vorrangige Anleihen, die zuerst bedient werden und geringere Renditen liefern, nachrangige Anleihen mit etwas höherem Risiko und Ertrag sowie eine Eigenkapital‑Tranche, die Verluste zuerst trägt, aber bei besseren Patientenergebnissen am stärksten profitieren kann.

Die Idee an einer realen Gentherapie testen

Um zu prüfen, ob diese Struktur funktionieren könnte, simulieren die Autorinnen und Autoren sie anhand von Zolgensma, einer Gentherapie für Säuglinge mit spinaler Muskelatrophie. Sie modellieren 500 behandelte Kinder und führen tausende simulierte Zukunftsszenarien unter verschiedenen Annahmen zur Lebenserwartung nach der Behandlung durch. Unter ihrem 30‑Jahres‑Plan zahlen Versicherer im Schnitt etwa genauso viel wie heute, jedoch nur so lange, wie die Therapie weiter hilft. Werden cure‑backed securities hinzugezogen, haben Investoren, die die sichereren Anleihe‑Tranchen kaufen, sehr geringe Verlustrisiken, während der Arzneimittelhersteller je nach Preisbildung der Eigenkapital‑Tranche 50 % bis mehr als 80 % seiner erwarteten Einnahmen sofort erhalten kann. Fallen die Ergebnisse besser als angenommen aus, profitiert das Unternehmen über die Eigenkapital‑Tranche; sind die Ergebnisse schlechter, bleiben Investoren in den sichereren Tranchen weitgehend geschützt.

Was das für Patientinnen, Patienten und Gesundheitssysteme bedeutet

Für Zahler, insbesondere öffentlich finanzierte Systeme, die Menschen über viele Jahre versorgen, verringern langfristige, leistungsabhängige Zahlungen das Risiko, für enttäuschende Therapien zu viel zu bezahlen, und erleichtern die Bewertung des Nutzens. Selbst wenn eine Therapie besser wirkt als erwartet und die Gesamtzahlungen steigen, sind diese an beobachtbare gesundheitliche Ergebnisse gebunden und nicht an optimistische Versprechen. Für Arzneimittelentwickler stellt die Verbriefung einen Großteil der Vorab‑Einnahmen wieder her, die sie verlieren würden, wenn Zahlungen über Jahrzehnte gestreckt werden, und bewahrt so den Forschungsanreiz. Für Investoren können gebündelte und strukturierte Zahlungsströme ein neues, diversifiziertes Anlageprodukt mit berechenbaren Renditen darstellen. Der Ansatz eignet sich besonders für seltene, monogene Krankheiten, bei denen Konkurrenz durch deutlich preiswertere Nachfolgepräparate unwahrscheinlich ist.

Zukünftige Heilungen erreichbar machen

Der Artikel kommt zu dem Schluss, dass alleinige Einmalzahlungen für Gen‑ und Zelltherapien nicht nachhaltig sind, wenn die Gesellschaft sowohl breiten Zugang als auch fortlaufende Innovationen wünscht. Durch die Kombination langfristiger, ergebnisbasierter Zahlungspläne mit Finanzinstrumenten, die diese künftigen Zahlungen in sofortige Finanzierung umwandeln, könnten cure‑backed securities das Risiko gerechter zwischen Patientinnen und Patienten, Zahlern, Pharmaherstellern und Investoren verteilen. Während dieses Rahmenwerk nicht die separate Frage löst, wie hoch Preise sein sollten, bietet es einen pragmatischen Weg, Geldflüsse an realen Ergebnissen auszurichten und Gesundheitssystemen zu helfen, lebensverändernde Therapien für Menschen mit seltenen Krankheiten bezahlbar zu machen.

Zitation: Lu, J.M., Cherla, A.J., Carter, A.W. et al. Securitization as a means to pay for cell and gene therapies for orphan diseases: a simulation study. Gene Ther 33, 138–143 (2026). https://doi.org/10.1038/s41434-026-00604-6

Schlüsselwörter: Finanzierung von Gentherapien, seltene Krankheiten, leistungsabhängige Annuitäten, Verbriefung, Zolgensma