Securitización como medio para pagar terapias celulares y génicas para enfermedades huérfanas: un estudio de simulación

Por qué es tan difícil pagar por curas revolucionarias

Imagine un tratamiento médico único que podría mejorar drásticamente o incluso salvar la vida de un niño, pero que tiene un precio superior al millón de dólares. Esa es la promesa y el problema de las terapias celulares y génicas actuales. Este artículo explora una nueva forma de pagar esos tratamientos para que los pacientes puedan acceder a ellos, los sistemas de salud puedan permitírselos y los desarrolladores de fármacos sigan teniendo sólidos incentivos para innovar.

Grandes curas, facturas aún mayores

Las nuevas terapias génicas y celulares para enfermedades raras, a menudo mortales, pueden ofrecer décadas de vida sana adicional en comparación con medicamentos anteriores. Sin embargo, su coste suele cobrarse como un único y enorme pago inicial. Esto crea un desajuste: el dinero se gasta de una sola vez, mientras que los beneficios en salud se materializan lentamente a lo largo de muchos años. Como los resultados a largo plazo siguen siendo inciertos —los ensayos clínicos a menudo siguen a grupos pequeños de pacientes durante solo unos años—, los aseguradores corren el riesgo de pagar de más si una terapia no funciona tan bien como se esperaba. En países donde las personas cambian con frecuencia de aseguradora, el primer pagador puede asumir el coste total mientras otras compañías disfrutan de los ahorros a largo plazo, lo que da a los planes un fuerte motivo para negar la cobertura.

Convertir un gran cheque en muchos pagos pequeños

Una solución parcial ya utilizada en la práctica es la anualidad basada en el rendimiento, en la que el asegurador paga a la compañía farmacéutica en cuotas anuales y solo mientras el paciente continúe cumpliendo los objetivos de salud acordados. Las versiones actuales de estos contratos suelen durar unos cinco años, lo que ayuda a repartir los costes pero deja grandes interrogantes sobre lo que sucede después de ese periodo. Los autores proponen una versión mucho más larga: un plan basado en el rendimiento a 30 años en el que el asegurador paga una cantidad anual modesta solo mientras el paciente esté vivo y se beneficie. En este esquema, el calendario de pagos refleja el de las ganancias en salud, reduciendo en gran medida la probabilidad de que los pagadores acaben pagando mucho por un tratamiento que finalmente no rinde.

De facturas médicas a activos negociables

Sin embargo, los planes de pago a largo plazo plantean un nuevo problema para los laboratorios: retrasan los ingresos durante décadas. Para resolverlo, los autores toman prestada una herramienta de las finanzas llamada securitización. En lugar de conservar el derecho a esas largas corrientes de pagos pequeños, la compañía farmacéutica agruparía muchos de estos contratos y vendería la mayor parte de los derechos sobre los pagos futuros a inversores en forma de "valores respaldados por curas". Los inversores pagan a la compañía por adelantado y, a cambio, reciben las cuotas anuales de los pacientes con el tiempo. La cartera de pagos se divide en tramos más seguros y más riesgosos: bonos senior que se pagan primero con rentabilidades más bajas, bonos junior con algo más de riesgo y recompensa, y una porción de capital que absorbe las pérdidas primero pero puede obtener mayores ganancias si los pacientes evolucionan mejor de lo esperado.

Probar la idea con una terapia génica del mundo real

Para ver si esta estructura podría funcionar, los autores la simulan usando Zolgensma, una terapia génica para lactantes con atrofia muscular espinal. Modelan 500 niños tratados y ejecutan miles de futuros simulados bajo diferentes supuestos sobre cuánto viven los pacientes tras el tratamiento. Bajo su plan a 30 años, los aseguradores pagan aproximadamente lo mismo de media que hoy, pero solo mientras la terapia siga siendo eficaz. Al añadir los valores respaldados por curas, los inversores que compran los tramos de bonos más seguros afrontan probabilidades muy bajas de pérdida, mientras que el laboratorio puede recibir entre el 50% y más del 80% de sus ingresos esperados por adelantado, dependiendo de cómo se valore la porción de capital. Si los resultados son mejores de lo asumido, la compañía se beneficia a través de la porción de capital; si son peores, los inversores en los tramos más seguros permanecen mayormente protegidos.

Qué significa esto para pacientes y sistemas de salud

Para los pagadores, especialmente los sistemas públicos que cubren a las personas durante muchos años, los pagos basados en el rendimiento a largo plazo reducen drásticamente el riesgo de pagar de más por terapias decepcionantes y facilitan la evaluación del valor. Incluso si una terapia funciona mejor de lo esperado y los pagos totales aumentan, están vinculados a beneficios en salud reales y observados en lugar de promesas optimistas. Para los desarrolladores de fármacos, la securitización restaura gran parte de los ingresos iniciales que de otro modo perderían al alargar los pagos durante décadas, manteniendo fuertes los incentivos para la investigación. Para los inversores, las corrientes de pago agrupadas y estructuradas pueden ofrecer un nuevo activo diversificado con rendimientos previsibles. El enfoque es especialmente apropiado para enfermedades raras monogénicas donde es poco probable la competencia de fármacos posteriores a precios más bajos.

Acercando curas futuras al alcance

El artículo concluye que pagar las terapias génicas y celulares únicamente con grandes cheques iniciales no es sostenible si la sociedad quiere tanto el acceso generalizado como la innovación continua. Combinando planes de pago a largo plazo basados en resultados con herramientas financieras que convierten esos pagos futuros en financiación inmediata, los valores respaldados por curas podrían repartir el riesgo de forma más equitativa entre pacientes, pagadores, laboratorios e inversores. Aunque este marco no resuelve la cuestión separada de cuán altos deben ser los precios, ofrece una vía práctica para alinear los flujos de dinero con los resultados del mundo real, ayudando a los sistemas de salud a costear terapias que cambian la vida de las personas con enfermedades raras.

Cita: Lu, J.M., Cherla, A.J., Carter, A.W. et al. Securitization as a means to pay for cell and gene therapies for orphan diseases: a simulation study. Gene Ther 33, 138–143 (2026). https://doi.org/10.1038/s41434-026-00604-6

Palabras clave: financiación de terapias génicas, enfermedades huérfanas, anualidades basadas en el rendimiento, securitización, Zolgensma