筋萎縮性側索硬化症（ALS）薬剤探索のための豚CSFガイド送達モデルにおける、髄腔内投与の間葉系幹細胞（MSC）および神経栄養因子放出ナノ粒子の安全性と分布

衰える神経に手を差し伸べる新しい方法

筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、運動を司る神経細胞を徐々に死滅させることで人を麻痺させていく壊滅的な疾患です。現在の薬剤は進行をわずかに遅らせるにとどまります。研究者たちは、より効果的にこれら脆弱な神経細胞を保護する治療法を模索しています。本研究は豚を用いて二本立ての実験的治療を検討しています：間葉系幹細胞と、神経を養うタンパク質をゆっくり放出する微小な粒子です。本研究はその治療がALSを治すかどうかを検証するものではなく、より単純で重要な問いに答えます──このアプローチは安全か、そして脊髄近傍に注入した後に細胞は体内のどこへ行くのか。

引用: Sinderewicz, E., Dąbkowska, M., Sarnowska, A. et al. Safety and biodistribution of intrathecal administration of mesenchymal stem cells (MSCs) and neurotrophin-releasing nanoparticles in a porcine CSF-guided delivery model for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) drug discovery. Sci Rep 16, 11216 (2026). https://doi.org/10.1038/s41598-026-40196-0

キーワード: 筋萎縮性側索硬化症, 間葉系幹細胞, 神経栄養因子, ナノ粒子薬物送達, 髄腔内療法