用于复发/难治性多发性骨髓瘤的ciltacabtagene autoleucel的安全性和疗效：一项CIBMTR研究

这对癌症患者有何重要意义

对于多发性骨髓瘤且反复复发的患者，可用治疗选择可能会耗尽。本研究考察了一种已在美国常规门诊使用并获批的新型个体化细胞疗法在日常临床患者中的效果与安全性，而这些患者并非仅限于身体条件足够加入临床试验的人群。

一种训练免疫系统的新方法

ciltacabtagene autoleucel，常简称为cilta-cel，是一种将患者自身免疫细胞重新编程的治疗，使其更容易识别并攻击骨髓瘤细胞。早期临床试验显示极高的应答率，但这些试验招募的是经过精心筛选、合并症较少的患者。临床医生和患者关心的关键问题是，当该治疗在常规护理中被广泛使用——包括老年患者和有严重合并症的人群——是否仍能获得类似的益处且风险可接受。

在日常临床中谁接受了该治疗

研究者使用了一个大型国际登记数据库，追踪接受血液和细胞治疗的患者。他们研究了595名复发或难治的成年多发性骨髓瘤患者，这些患者在纳入时中位既往疗程为七次。大多数人已接受过多种常规药物治疗，约七成至少有一种重大神经或肺心血管等合并症。一些患者具有特别难治的疾病特征，包括骨髓以外的肿瘤、骨髓中极高的骨髓瘤细胞负荷或肿瘤细胞中的高危基因学改变。

患者的应答情况

鉴于肿瘤的进展程度，结果令人鼓舞。总体上，87%的患者出现肿瘤缩小，约四分之三的患者疾病显著减少。约三分之一达到临床上所称的完全缓解，即用常规检测未检出骨髓瘤。一年随访时，约73%的患者无疾病进展且存活，整体生存率约为85%。在既往已接受针对同一蛋白的其它药物治疗的患者以及具有更具侵袭性疾病特征的人群中，应答略弱，但这些难治人群中仍有许多人获益。

副作用及高风险人群

像其他强效免疫疗法一样，cilta-cel可引起严重副作用。约80%的患者出现细胞因子释放综合征（一种全身性炎症反应），但仅约4%为最严重的表现。大约五分之一患者出现脑与神经相关问题，严重病例同样约为4%左右。约5%的患者出现延迟性运动或神经问题，如帕金森样症状或面神经功能减退。近一半患者发生过显著感染，5%因治疗相关原因死亡，最常见的原因是感染或器官衰竭。骨髓内骨髓瘤细胞负荷极高、年龄较大、贫血或合并症负担较重的患者更容易发生严重免疫相关副作用，并更容易较早出现疾病复发。

对患者和医生的意义

这项大型真实世界研究表明，cilta-cel即使在年龄较大、既往治疗多或有合并症的患者中，仍可提供深且常常持久的多发性骨髓瘤控制。尽管风险真实存在，包括严重感染和神经系统问题，但总体上与早期试验中观察到的相当或略高，并且在权衡益处后被认为可接受。这些发现支持将cilta-cel作为复发多线治疗后患者的重要治疗选择，同时强调需要密切监测、完善的感染预防措施，以及继续研究以更好地保护那些副作用高风险的人群。

引用: Hansen, D.K., Dima, D., Mian, H. et al. Safety and efficacy of ciltacabtagene autoleucel for relapsed/refractory multiple myeloma: a CIBMTR study. Blood Cancer J. 16, 80 (2026). https://doi.org/10.1038/s41408-026-01496-w

关键词: 多发性骨髓瘤, CAR T 细胞疗法, ciltacabtagene autoleucel, 真实世界结局, 癌症免疫疗法