CPX-351（脂质体胞苷阿糖胞苷和柔红霉素）与维奈托克斯联合去甲基化药物治疗新诊断的急性髓系白血病：涉及600例梅奥诊所患者的回顾性比较

两条针对严重血液癌症的治疗路径

对于被诊断为急性髓系白血病的老年患者——这是一种快速进展的血液与骨髓癌症——选择初始治疗是一个重要的决策。临床上现在有不止一种标准选项，但在日常实践中哪种途径能提供更好的获益和更安全的副作用谱尚不明确。本研究回顾性分析了梅奥诊所真实患者的治疗情况，比对了两种广泛使用的方案，并探讨是否有特定的患者或疾病特征会使某一方案更有优势。

研究对象与比较内容

研究者回顾了2017年至2024年间在梅奥诊所三处机构、未入组临床试验的600例新诊断成人急性髓系白血病患者的病历。一组接受了封装在微小脂质囊泡中的强化化疗CPX-351，该制剂将两种传统抗白血病药物一并递送。另一组（规模更大）接受了强度较低的方案：靶向药物维奈托克斯联合所谓的去甲基化药物，这类方案常用于年龄较大或不适合标准强化化疗的患者。很多患者的白血病起源于既往的骨髓疾病或之前的治疗，这类白血病通常更难治愈。

控制疾病的成功率相近

总体来看，两种治疗在诱导缓解方面的效果非常相似，即通过常规检测无法检测到癌细胞的患者比例相近。两组中略多于一半的患者达到了这一目标，即便在携带高危染色体异常或多种常见突变基因的患者中亦是如此。当研究团队仅考察那些具有既往骨髓损伤相关特征的患者时，缓解率仍然几乎相同。在某些亚组中，例如男性以及疾病起病时没有已知既往病史的患者，基于维奈托克斯的方案较CPX-351取得了更高的缓解率。

副作用与获益持续时间

两种治疗主要差别体现在副作用类型和疾病控制持续时间上。接受CPX-351的患者更易出现严重感染，而维奈托克斯联合方案中肾功能相关问题相对更常见，这可能反映了该组患者年龄较大及合并症更多。当研究者测量事件无进展生存期（计入白血病复发、病情恶化或患者死亡的时间）时，基于维奈托克斯的治疗显示出更好的结果。此外，接受该方案的患者在极高敏感性的检测下更常被发现无可测残留病（MRD阴性），表明白血病受抑制得更深。

生存率与基因构成的作用

尽管存在这些差异，考虑到后续是否接受干细胞移植后，两种策略的总生存时间总体相当。在某些特定情形下，一种方法似乎更有优势。例如，起源于既往骨髓增生异常综合征的患者在接受维奈托克斯加去甲基化药物治疗时生存倾向更长。相反，携带SF3B1基因改变的患者在CPX-351方案下结局似乎更好，并且更有可能接受干细胞移植。为进一步研究，团队利用机器学习方法构建了简单评分系统，将临床特征与基因改变结合，以便针对每种治疗类型将患者分为低、中或高风险组。

对患者与医生的意义

对于面临急性髓系白血病的非专业读者，这项研究的核心信息是：在许多真实世界的患者中，强度较低的维奈托克斯联合方案在疗效上至少不逊于更强化的CPX-351方案，而且可能伴随更少的感染和更长的无进展期。同时，白血病的特定基因特征可能使某一方案相对更有利，因此诊断时进行详尽检测很重要。尽管这项回顾性研究不能取代随机对照试验，但它支持在许多年龄较大或体能较弱的患者中优先使用维奈托克斯加去甲基化药物的趋势，同时也提示根据疾病的生物学指纹，CPX-351对部分患者仍可能是更合适的选择。

引用: Fathima, S., Rokach, L., Ghosoun, N. et al. CPX-351 (Liposomal Cytarabine and Daunorubicin) versus venetoclax plus hypomethylating agent therapy in newly diagnosed acute myeloid leukemia: a retrospective comparison involving 600 Mayo Clinic patients. Blood Cancer J. 16, 78 (2026). https://doi.org/10.1038/s41408-026-01495-x

关键词: 急性髓系白血病, 维奈托克斯, CPX-351, 去甲基化药物, 白血病治疗结局