用于肿瘤临床试验预筛选与筛选工具的统一框架

为何找到合适的癌症试验至关重要

癌症临床试验是对未来治疗方法进行当下验证的场所，但只有一小部分符合条件的患者最终进入这些研究。本文解释了为何将患者与合适试验匹配如此困难，以及新的数字工具——尤其是使用人工智能的工具——如何可能改变这一局面。对于读者而言，文章提供了一个视角，展示数据、计算与人类专业知识如何协同工作，以加速对有前景疗法的获取并让研究更公平、更具包容性。

患者入组日益严峻的挑战

现代癌症研究依赖临床试验，但入组已成为一个严重瓶颈。大量肿瘤学试验未能招募到足够的参与者，且典型的入组期正在延长。如今试验依赖复杂的入选/排除规则、详尽的化验检测，并越来越依赖每个肿瘤的分子“指纹”。同时，患者信息分散在不同医院、不同的计算系统和自由文本记录中。因此，许多本可从试验中获益的患者未能及时被识别，最终只有约3–5%的符合条件的癌症患者加入研究。

将患者与研究连接的不同路径

目前的试验匹配工作大致分为三类。以患者为中心的方法通过外展活动、社交媒体、倡导组织和在线问卷帮助个人主动寻找试验。这些方法可以提高认知与参与度，但可能带来错误信息风险，并可能错过上网受限的人群。以医疗体系为中心的工具则嵌入医院和诊所内，利用电子病历、肿瘤会诊和基因检测平台在常规诊疗中向肿瘤科医生推荐试验。混合策略旨在二者结合：在提高患者认知的同时为临床医生提供更好的内部工具，避免双方机会流失。

谁被排除在外以及其重要性

一个主要问题是试验参与者无法代表全部癌症患者群体。农村患者、低收入背景者、老年人以及许多少数族裔群体参与不足。到主要中心的距离、经济压力、认知有限以及将患有其他健康问题者排除在外的严格入选规则都是原因之一。像美国食品药品监督管理局这样的监管机构正推动试验发起方从一开始就规划多样性，包括更灵活、部分远程的试验设计和更好的机构选择。文章强调，任何新的匹配技术都必须主动缩小而不是加深这些差距。

从手工审查到智能自动化

传统的试验匹配依赖医生和研究人员手工阅读病历、面谈患者并将信息录入表格。尽管这允许专家判断，但速度慢、结果不一致且难以扩展。更新的电子方法使用健康记录、登记库和自动提醒来标记可能匹配的对象。人工智能工具更进一步，通过扫描大量临床笔记、化验结果和基因报告来建议合适的试验。大型语言模型——同一类驱动先进聊天机器人的系统——可以将非结构化文本转化为结构化数据，并帮助筛选复杂的入选规则。综述比较了对通用模型的“零样本”使用与结合检索可信医疗信息、精心挑选示例以及在癌症特定文档上微调的更专业方法。

智能工具与临床医生如何协同工作

作者认为最有前景的解决方案是混合型：计算机承担阅读海量数据的繁重工作，但临床医生仍对最终决策负责。在这一愿景中，AI系统持续扫描记录、解读化验趋势与生物标志物，并提出可能的试验匹配，同时清楚展示患者被纳入或排除的原因。然后由人工专家审查、确认或覆核这些建议，以确保安全与公正。文章强调需要高质量数据、保护患者隐私、提供清晰解释而非“黑箱”答案，以及不仅跟踪准确性与速度，还要衡量多样性与成本的性能指标。

这对癌症护理的未来意味着什么

结论中，作者认为更好的预筛选与筛选工具对加速癌症研究和扩大创新疗法的可及性至关重要。他们设想的试验匹配系统能够识别生物年龄与日历年龄的差异，考虑微妙的体能与副作用风险标志，并随时间重新检查变化的化验结果。如果经谨慎设计与验证，人工智能驱动且由人类监督的框架可以让合适的患者在合适的时刻更容易找到合适的试验——减少无谓的努力、改善公平性并更快将有效的癌症疗法引入临床。

引用: Horgan, D., Paulson, J.N., Loaiza-Bonilla, A. et al. A unified framework for pre-screening and screening tools in oncology clinical trials. npj Precis. Onc. 10, 143 (2026). https://doi.org/10.1038/s41698-026-01306-3

关键词: 癌症临床试验, 试验匹配, 人工智能, 精准肿瘤学, 患者入组