PRIME-HFrEF 试验：一种随机、双盲、多剂量脐带来源间充质干细胞方案用于心力衰竭

给衰弱心脏带来新的希望

心力衰竭是一种常见且严重的疾病，心脏无法将足够的血液泵送以满足机体需要。即便使用当前最好的药物治疗，许多患者仍然感到气短、疲惫，并面临住院风险。本研究测试了一种试验性方法：使用来自捐赠脐带的特殊细胞，通过重复静脉输注来评估其安全性，以及它们是否可能有助于提高心脏的泵血效率——特别是常被忽视的右心室。

测试一种基于细胞的心脏助推器

这项名为 PRIME-HFrEF 的试验纳入了 40 名心力衰竭且收缩功能减弱的成人，所有人都已接受现代药物治疗。研究对象被随机分为两组，一组在静脉内接受三次脐带来源间充质干细胞输注，间隔六周；另一组接受无害的生理盐水作为安慰剂。患者和医生均对分组盲法处理。主要目标是密切监测安全性——包括死亡、中风、危险心律失常或癌症等严重并发症——并寻找细胞疗法可能改善心功能的早期信号。

安全性信号：总体令人放心，但有警示

在为期一年的随访中，细胞治疗组和安慰剂组的严重不良事件总体发生率相似。细胞组中出现了两例死亡，但情况表明更可能与抗凝药物中断和基础疾病恶化有关，而非直接由细胞输注引起。影像学检查未见肿瘤或异常组织增生，肝、肾和免疫系统相关的检测总体稳定。然而，血液学检测显示接受细胞治疗者出现暂时性倾向于更易凝血的变化，表现为与血栓相关的标志物 D-二聚体显著升高，以及血液黏稠度有增厚的趋势。这些变化在未服用抗凝药者中最为明显，并在数月内逐渐消退。

对心脏泵血功能的影响喜忧参半

为了评估细胞是否改善心脏泵血功能，研究者使用磁共振成像和超声检查测量左心室每搏射血分数。随着一年的随访，细胞组和安慰剂组的左心功能均有明显改善，这很可能反映了现代药物治疗的益处。但两组的改善幅度大致相同，表明额外的细胞输注并未对左心室产生可测量的额外促进作用。有趣的是，D-二聚体升高最明显的患者往往左心功能改善较少，这提示凝血倾向可能削弱细胞潜在的积极作用。

对右心意外的帮助

当研究团队观察右心室（向肺循环泵血的心腔）时，发现了不同的结果。在接受细胞治疗的患者中，右心室随时间变小且舒张受限减轻，这是心室更高效工作的有利信号。超声评估的右侧运动指标也有所改善，而安慰剂组未见此类变化。由于静脉输注的细胞首先经过肺和右心，许多细胞可能留滞于此而未到达左心室。这种“首过效应”可能有助于解释为什么右心似乎比左心受益更多。尽管本研究规模较小且这些发现被视为探索性，但它们提出了一个有趣的可能性：多剂量细胞疗法未来或可用于保护或修复右心室——这是目前尚无针对性药物的领域。

这对患者意味着什么

对于生活在心力衰竭中的人们，这项早期研究传递出谨慎乐观的信息。为期一年的重复脐带来源细胞输注总体上表现出可接受的安全性，并可能促使右心室向更健康的重塑方向发展。与此同时，该治疗并未明显使主要的左心室泵功能超出现代药物已经能达到的改善范围，并且短期内使血液呈现更易凝结的状态。作者得出结论：尽管该细胞疗法显示出潜力——尤其是对右心的益处——但在将其纳入常规临床应用之前，应在更大规模、多中心的研究中进一步验证，并在试验中仔细管理和监测凝血风险。

引用: Han, W., Jiao, Y., Chen, W. et al. PRIME-HFrEF Trial: a randomized, double-blind, multi-dose umbilical cord-derived mesenchymal stem cell regimen for heart failure. Sig Transduct Target Ther 11, 112 (2026). https://doi.org/10.1038/s41392-026-02678-5

关键词: 心力衰竭, 干细胞疗法, 脐带细胞, 右室功能, 临床试验