前向きコホート研究における薬剤抵抗性てんかんを持つ小児に対するケトジェニック食療法の現実世界での転帰

なぜこの食事療法が重要なのか

治療が難しいてんかんの子どもを持つ家族にとって、発作をよりよく抑える方法を探すことは終わりのない試みに感じられることがあります。多くの子どもは複数の薬を試してもなお頻繁で日常生活を妨げる発作を続けます。本研究は薬を使わない選択肢――高脂肪・極低炭水化物のケトジェニック食――に注目し、日常の病院診療で用いた場合に、中国で薬剤抵抗性てんかんの子どもたちに本当に効果があり、数か月にわたって安全に続けられるかという実用的な問いを投げかけます。

食べ物を治療に変える

ケトジェニック食はほぼ一世紀にわたり用いられてきましたが、近年、標準的な抗てんかん薬に反応しない子どもたちの選択肢として改めて注目されています。炭水化物を大幅に減らし脂肪を増やすことで、体は糖ではなくケトン体と呼ばれる物質をエネルギー源として使うようになります。これらのエネルギー源は脳に異なる働きかけをし、発作を引き起こす過剰に活動した神経細胞を鎮める可能性があります。追加の薬を投与するのとは違い、この方法は子どもたちが毎日食べるもので脳のエネルギー供給と電気的バランスを変える点に特徴があります。

研究の設計

研究者たちは2022年から2023年にかけて中国・鄭州の大病院で治療を受けた薬剤抵抗性てんかんの136人の子どもを追跡しました。いずれも少なくとも2種類の適切な抗てんかん薬を試みたが発作消失には至っていませんでした。家族は子どもが現行の薬に加えてケトジェニック食を始めるか、あるいは薬を注意深く調整したまま継続するかを選びました。73人が食事群に入り、63人が比較群を構成しました。研究チームは6か月間、発作回数、脳波（EEG）、認知・発達能力、成長、および副作用を追跡しました。

発作の減少と落ち着いた脳の活動

ケトジェニック食をとった子どもは、薬の変更のみを受けた子どもよりも発作頻度の有意な減少を示す可能性が高かったです。6か月時点で、食事群の約半数が発作を50％以上減らしており、比較群ではおよそ3分の1でした。多くの食事療法対象の子どもは早期、すなわち最初の数か月以内に改善を示し、年齢・性別・病期を考慮した統計解析でも食事療法が独立して発作コントロールの改善率を高めていることが確認されました。EEG検査も同様の傾向を示し、食事群では異常なバーストが減ったなどより穏やかな脳波パターンを示す子どもが多く、基礎となる脳活動がより安定したことを示唆しました。

思考力と日常技能の向上

発作はてんかんの負担の一部に過ぎず、多くの子どもは運動や言語、学習にも困難を抱えます。こうした広い影響を調べるために、研究チームは年齢に応じた発達検査と知能検査を用いました。ケトジェニック食をとった子どもの約3人に1人が、粗大運動、言語、眼と手の協応、全体的なIQなど少なくとも一分野で測定可能な改善を示し、比較群では約5人に1人でした。改善は特により若い子どもの基本的技能で顕著でした。これらの変化は一部は発作が減り脳波が正常化したことに起因する可能性がありますが、脳の燃料供給を変えること自体が発達を支える効果をもたらしていることを示唆するものでもあります。

副作用と現実的な限界

どんなに厳格な医療食でも安全性と実行可能性への懸念が伴います。本研究では、食事群の副作用は概して軽度から中等度で、消化不良や血中脂質の変動などがあり、量や重症度は比較群と同程度でした。生命を脅かすような合併症は起きませんでしたが、特別な食事の準備や計画の維持が困難であるとして途中で中止する家族もありました。著者らは重要な留意点として、治療選択は無作為割り付けではなく家族の選択に基づいていること、追跡期間が6か月のみであることを挙げており、因果関係の証明や長期転帰については結論を出せないとしています。

家族と臨床医にとっての意味

複数の薬を使っても発作が続く子どもにとって、この現実世界の研究は、適切に監督されたケトジェニック食が発作を有意に減らし、異常な脳活動を落ち着かせ、一定の認知・発達面を支援する可能性があり、6か月間では重篤な害を生じさせなかったことを示唆します。このアプローチは治癒法ではなく、献身的な介護者と熟練した医療・栄養チームを必要とします。それでも、多くの難治性てんかんの子どもたちの日常生活を改善する有望な非薬物的手段を提供します。これらの利益を確認し、どの子どもが最も恩恵を受けるかを明らかにするには、より大規模で長期的かつランダム化された研究が必要です。

引用: Han, R., Xu, Y., Sun, J. et al. Real-world outcomes of ketogenic diet therapy in children with drug-resistant epilepsy in a prospective cohort study. Sci Rep 16, 8877 (2026). https://doi.org/10.1038/s41598-026-42913-1

キーワード: ケトジェニックダイエット, 薬剤抵抗性てんかん, 小児神経学, 発作コントロール, 認知発達